È ora di cambiare: la scienza "si è evoluta oltre l'attuale sistema di sperimentazione clinica"

Con Tony Mallett
Un'area cruciale del lavoro svolto dal Alleanza europea per la medicina personalizzata (EAPM) riguarda gli studi clinici e l'accesso dei pazienti ad essi.

Uno degli obiettivi principali di EAPM è affrontare le questioni più ampie della medicina personalizzata (PM) in termini di sperimentazioni cliniche, biobanche, condivisione di dati e altro, guardando verso l'iniziativa Horizon 2020 dell'UE.

Nella sua attuale campagna di trattamento specializzato per i pazienti in Europa, nota come STEP, afferma che l'Europa ha bisogno di un ambiente che consenta ai pazienti un accesso precoce a PM nuovi ed efficaci, e una nuova forma di studi clinici sarà cruciale per raggiungere questo obiettivo.

Secondo EAPM, il passaggio della medicina personalizzata alla fase successiva dipenderà dalla complessa ricerca clinica internazionale che coinvolge popolazioni di pazienti altamente selezionate, dalla raccolta di materiale biologico umano e dall'uso di grandi banche dati per la bioinformatica.

L'organizzazione sostiene che l'Europa ha bisogno di una diversa forma di generazione dei dati e che l'approccio classico alla sperimentazione clinica non è in grado di acquisire tali dati in modo adeguato. Oggi, sottogruppi di pazienti vengono identificati all'interno di un'ampia categoria di malattie tramite biomarcatori prognostici o predittivi. Questi devono essere validati su grandi popolazioni, quindi i progressi scientifici nel raffinamento diagnostico e nella stratificazione devono essere incorporati negli studi.

Fondamentale per il successo è una maggiore collaborazione tra molti partner: industria e università, statistici e pazienti, ma anche regolatori. Secondo EAPM, metodologie di ricerca clinica intelligenti ma robuste devono essere approvate da regolatori e responsabili dei pagamenti.

"Anche se potrebbe non esserci un Tea Party in Europa, sentiamo certamente la necessità di un cambiamento", ha affermato il professor Louis Denis, direttore del Centro di oncologia di Anversa.

"Il nostro sistema di politiche sanitarie deve cambiare, ma un certo numero di parti interessate non ha voglia di cambiare", ha aggiunto, chiedendo al contempo una maggiore e migliore collaborazione europea nella ricerca di base.

Il professor Denis è stato sostenuto dal direttore dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro (EORTC), Denis Lacombe, che ha dichiarato: “Tutte le parti interessate dovrebbero abbandonare la propria zona di comfort. Stiamo andando verso nuove forme di ricerca clinica per il PM e tutti noi - che sono farmaceutica, università, pagatori, autorità di regolamentazione - dobbiamo andare avanti verso una nuova forma di collaborazione. "

Lacombe ha aggiunto: “I pazienti stanno aspettando un miglioramento terapeutico e ci chiedono - pur disponendo di buone tecnologie - stiamo davvero portando loro i migliori nuovi farmaci? E se guardiamo bene allo specchio il fatto è che non stiamo utilizzando la tecnologia in modo ottimale ".

"Ci deve essere più collaborazione, nuovi modelli ... e questo significa che dobbiamo pensare fuori dagli schemi", ha detto.

Karl Solchenbach, direttore europeo di Exascale Labs di Intel, ha raccolto il punto di collaborazione dal punto di vista tecnico affermando che le licenze software open source faciliterebbero lo scambio di dati. Ha aggiunto che Intel ha lavorato nel settore sanitario con computer ad alta velocità per aiutare a elaborare i dati di ricerca molto più rapidamente. Ciò sarebbe incredibilmente veloce in futuro, ha aggiunto.

Ingrid Maes di PricewaterhouseCoopers ha dichiarato: “In futuro la ricerca e lo sviluppo si concentreranno sul paziente: qual è il bisogno maggiore? Costruiremo più conoscenza e saranno necessari più dati, il che significa più collaborazione. Questa collaborazione non riguarderà solo lo spazio sanitario, ma coinvolgerà altri fornitori di dati, come Google e Microsoft ".

Ha aggiunto che: “Pharma dovrà impegnarsi molto presto con pagatori e pazienti per comprendere il vero valore di ciò che stanno sviluppando. L'enfasi sarà posta sui risultati, sulla salute, sulla salute economica e sulla qualità della vita. I risultati determineranno il valore di un nuovo trattamento e saranno la nuova valuta ".

Louis Denis ha aggiunto, in futuro: “L'assistenza dovrebbe essere incentrata sul paziente e multiprofessionale, la ricerca deve essere basata sull'evidenza e sulla coscienza, non dovrebbero esserci studi randomizzati senza endpoint secondari della qualità della vita e dell'efficacia dei costi e dobbiamo migliorare le prestazioni con la stessa quantità di denaro ".

Edith Frenoy, della Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche (EFPIA), ha aggiunto che: “La scienza si è evoluta oltre l'attuale sistema di sperimentazione: le prove sono lente, costose e inflessibili. In futuro, esperimenti di grandi dimensioni potrebbero essere impossibili poiché i trattamenti diventano più personalizzati e la scienza continua a migliorare le nostre conoscenze. Questa conoscenza porterà risultati migliori poiché rimuoviamo i non responder attraverso la stratificazione ".

Secondo EAPM, anche il quadro giuridico in Europa deve essere adattato, non solo per consentire un accesso più facile a gruppi più piccoli di soggetti, ma anche per riconoscere la validità dei risultati di studi molto più piccoli del classico approccio randomizzato.

Ritiene che sia necessario garantire un ambiente regolamentare che risponda alle esigenze di tutte le parti interessate, mantenendo al contempo la sicurezza dei pazienti, con il risultato finale di garantire lo sviluppo di trattamenti per i pazienti.

E le metodologie e le infrastrutture adeguate che supportano grandi piattaforme di screening sono necessarie per garantire la qualità della ricerca e l'affidabilità delle prove, afferma l'organizzazione.

EAPM ritiene che i progressi significhino frequentemente l'uso di nuove tecnologie per l'acquisizione dei dati, l'immissione diretta dei dati e la risposta in tempo reale, attraverso prove multicentriche più piccole in diversi paesi. Sarà essenziale una regolamentazione più chiara e più armonizzata. Sarà necessario un sostegno più ampio, alla ricerca multidisciplinare e ai partenariati pubblico-privato.

Una maggiore armonizzazione faciliterà il processo, a suo avviso, e contribuirà a ridurre i costi e gli oneri amministrativi. Un nuovo paradigma potrebbe introdurre un approccio basato sul rischio e portare la scienza traslazionale e gli elementi della valutazione delle tecnologie sanitarie negli studi clinici, con un maggiore sostegno pubblico per gli studi.

EAPM è convinto che lo sviluppo del PM richieda complessi studi clinici internazionali che coinvolgono popolazioni di pazienti altamente selezionate, la raccolta di materiale biologico umano e l'uso di grandi database per la bioinformatica.

La spina dorsale della ricerca clinica nel PM sarà la sperimentazione clinica guidata biologicamente che coinvolge forti componenti di ricerca traslazionale utilizzando tecnologie all'avanguardia come i biomarcatori derivati ​​dall'imaging molecolare non invasivo.

L'organizzazione ritiene che molti candidati a farmaci vengano sottoposti a sperimentazione clinica senza un'adeguata comprensione e documentazione della biologia target, il che spinge in qualche modo a spiegare il fallimento nelle fasi successive dello sviluppo del farmaco e l'elevato tasso di attrito. Inoltre, alcuni degli agenti terapeutici potrebbero aver avuto successo se fossero stati testati nel gruppo di pazienti che più probabilmente trarrebbero beneficio dal farmaco.

Oggi, dice, i sottogruppi di pazienti vengono identificati all'interno di un'ampia categoria di malattie. Tuttavia, poiché i biomarcatori e la modellizzazione devono essere convalidati su grandi popolazioni, il raffinamento e la stratificazione diagnostici dipendono dal corretto inserimento dei progressi scientifici negli studi clinici.

Ian Banks, presidente del gruppo di lavoro sui pazienti ECCO, ha convenuto che i pazienti devono avere accesso a una migliore conoscenza. Ha detto: "È impossibile dare potere ai pazienti se non sono in grado di comprendere le informazioni fornite loro".

Banks è stato supportato dal presidente del gruppo di lavoro EAPM per la ricerca, il prof. Ulrik Ringborg, il quale ha concordato sul fatto che la trasmissione di informazioni è stata la chiave del coinvolgimento dei pazienti nel proprio trattamento.

E, più in generale, l'eurodeputato Petru Luhan ha dichiarato: “Dobbiamo continuare ad affrontare la sfida di rompere le barriere e imparare a parlare la stessa lingua. Nel frattempo, sono necessari notevoli sforzi di istruzione e formazione per garantire la condivisione delle conoscenze e delle buone pratiche relative a nuove tecnologie e approcci scientifici.

"Le nuove scoperte non ci porteranno molto lontano se non sappiamo come affrontare la sfida di generare conoscenza e sviluppare gli strumenti giusti", ha aggiunto il politico rumeno.

"E questo è altrettanto vero quando si tratta di affrontare la sfida della traduzione di nuove conoscenze in applicazioni mediche con beneficio diretto per i pazienti, inclusi la qualificazione e la validazione di biomarcatori e lo sviluppo di nuovi progetti per studi clinici", ha aggiunto Luhan.

I passi di EAPM per 2014-2019:

• STEP 1: Assicurare un quadro normativo che consente presto accesso dei pazienti ai nuovi ed efficace medicina personalizzata (PM)

• STEP 2: Aumentare di ricerca e sviluppo per il PM, pur riconoscendo il suo valore

• 3 PASSO: Migliorare l'istruzione e la formazione degli operatori sanitari

• 4 PASSO: Sostenere nuovi approcci al rimborso e alla valutazione HTA, richiesto per l'accesso dei pazienti ai PM

• 5 PASSO: Aumentare la consapevolezza e la comprensione del PM

EAPM ritiene che il raggiungimento di questi obiettivi migliorerà la qualità della vita dei pazienti in tutti i paesi europei.

Tony Mallett è un giornalista freelance residente a Bruxelles. [email protected]

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