Studi clinici, HTA, orfani e pediatrici

Buon pomeriggio e benvenuto all'aggiornamento dell'Alleanza europea per la medicina personalizzata (EAPM): con un vero cambiamento nella politica britannica che domina i titoli dei giornali, l'EAPM rivolge la sua opinione su cosa questo potrebbe significare nell'arena sanitaria e sugli sviluppi nell'UE politica, scrive il direttore esecutivo dell'EAPM, il dott. Denis Horgan.

Approvazione HTA 

Gli esperti di valutazione delle tecnologie sanitarie si stanno avvicinando alla metodologia da utilizzare per le valutazioni a livello dell'UE. Più di recente, hanno fornito una posizione su come scegliere gli endpoint per gli studi clinici di una nuova terapia. Morning Health Care ha incontrato il team di EUCOPE, la lobby degli imprenditori biotecnologici europei, per scoprire le loro opinioni su quest'ultima bozza.

Decidere cosa misurare quando si testa una nuova terapia non è una decisione da poco. Dovrebbe essere una misura dei sintomi o l'assenza di bisogni di cura? Dovrebbe essere un biomarcatore medico o un punteggio di indagine sui pazienti? E quando dovrebbero essere misurate queste cose? La definizione dell'esito di una sperimentazione non solo influisce sul modo in cui un'autorità di regolamentazione considererà quanto bene funziona un prodotto rispetto ai rischi, ma anche se può dimostrare che sta aggiungendo beneficio all'attuale arsenale di cure.

Le sperimentazioni cliniche bozza di guida ai risultati (endpoint). stabilisce quando optare per un risultato piuttosto che un altro e chi dovrebbe segnalarlo. Ad esempio, possono essere segnalati da un medico o con l'ausilio di un diagnostico, oppure possono essere segnalati dai pazienti stessi.

Le parti hanno tempo fino al 1 novembre per commentare la bozza. È anche il documento finale per alimentare la metodologia per l'HTA a livello di UE. EUnetHTA dovrebbe compilare la metodologia definitiva verso la fine dell'anno.

La Commissione valuta le modifiche alle regole per i farmaci per le malattie rare

A poche settimane dalla pubblicazione delle proposte legislative da parte della Commissione, i membri della commissione ITRE del parlamento sono divisi su come garantire il futuro del settore a più alta intensità di ricerca d'Europa

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Con le proposte legislative che dovrebbero essere pubblicate entro la fine dell'anno, il relatore del Parlamento europeo resta in disaccordo con gli altri membri della commissione per l'industria e la ricerca, ITRE, sulla direzione della nuova strategia farmaceutica dell'UE.

In questione c'è un divario fondamentale tra gli eurodeputati che credono che, dati gli opportuni incentivi, le aziende farmaceutiche investiranno in ricerca e sviluppo, promuovendo la loro competitività globale e avvantaggiando l'Europa nel suo insieme, e gli eurodeputati che credono che profitti maggiori siano più probabilmente destinati agli azionisti che alla ricerca .

Un documento che EAPM ha pubblicato su questo problema è disponibile qui: Assicurarsi che gli incentivi per gli orfani vadano nel verso giusto in Europa.

Revisione dei farmaci orfani

Secondo le attuali regole della Commissione, i farmaci che curano le malattie rare beneficiano di un'esclusiva di mercato decennale. Sono due anni in più rispetto agli otto anni concessi ad altri farmaci innovativi. Il bonus aggiuntivo ha lo scopo di incentivare lo sviluppo di farmaci che possono essere utilizzati solo per curare una piccola popolazione di pazienti.

Con l'imminente revisione, è importante capire come i termini dei criteri di classificazione influenzino lo sviluppo in corso di un farmaco. In relazione alla prevalenza, all'interno dell'UE è obbligatorio basarsi sull'intera comunità e non solo utilizzare i dati di un paio di paesi. La prevalenza non è qualcosa che può essere "confusa" e viene riesaminata in collaborazione con la consulenza di esperti che attinge alle prove attuali.

Man mano che la comprensione della malattia e le informazioni sul farmaco orfano diventano disponibili, i medici sono meglio informati e hanno maggiori probabilità di fornire una diagnosi per la condizione. È anche possibile che la condizione venga riconosciuta come un sottoinsieme di una malattia più diffusa che rimuove lo status di orfano nell'UE. Qualsiasi calcolo della prevalenza dovrebbe fare riferimento alla guida EMA.

Una condizione medica potrebbe sembrare un termine ovvio ma, nel contesto dell'idoneità come farmaco orfano, dovrebbe essere distinta con un profilo fisiopatologico e una prognosi clinica specifici. Una considerazione essenziale per la designazione di farmaco orfano nell'UE è non essere un sottoinsieme di una condizione più prevalente.

Dispositivi medici pediatrici a rischio

Una nuova ricerca ha rivelato che un regolamento entrato in vigore a maggio dello scorso anno con l'obiettivo di migliorare la supervisione dei dispositivi medici potrebbe mettere a rischio alcuni interventi chirurgici per i bambini e il trattamento delle malattie rare.

Lo studio del Trinity College Dublin, pubblicato in Cardiologia pediatrica, ha sottolineato che i dispositivi medici includono una grande varietà di tecnologie, che sono valutate e approvate nell'Unione Europea (UE) in base a una legge rivista entrata in vigore il 26 maggio 2021 nota come regolamento sui dispositivi medici o MDR (UE 745 /2017).

Ha un periodo di transizione che consente ai prodotti approvati in base alle regole precedenti di continuare a essere commercializzati fino al 26 maggio 2024 al più tardi.

A seguito di una serie di fattori imprevisti, esiste la possibilità che l'MDR possa comportare l'indisponibilità dei prodotti, con il conseguente rischio di perdita di alcuni interventi che dipendono da quelli

Tom Melvin, professore associato di affari regolatori dei dispositivi medici presso la scuola di medicina del Trinity College, ha dichiarato: "Il regolamento sui dispositivi medici è entrato in vigore nel maggio 2021 con l'obiettivo di sostituire le regole precedenti in vigore dagli anni '1990 e migliorare la sicurezza dei dispositivi medici , oltre a supportare l'introduzione di tecnologie innovative”.

Il Parlamento e il Consiglio dell'UE firmano la legge sui servizi digitali

Il voto di approvazione della DSA da parte del Consiglio dei ministri martedì fa seguito alla precedente approvazione della normativa da parte dei deputati. Le nuove leggi (312 pagine / 686 KB PDF, quindi molte letture..) stabiliscono requisiti estesi per gli intermediari online sul modo in cui moderano i contenuti pubblicati e controllano i beni e i servizi scambiati sulle loro piattaforme. Il DSA entrerà in vigore solo 20 giorni dopo la sua pubblicazione nella Gazzetta ufficiale dell'UE. 

Nessuna data è stata ancora fissata per la pubblicazione. La data del 19 ottobre è stata fissata per la firma del DSA da parte del presidente del Parlamento europeo e del presidente del Consiglio. La pubblicazione nella GUUE seguirà in una data successiva.

Out-Law prevede che il DSA entrerà in vigore a metà novembre. 

La data precisa sarà di particolare interesse per le piattaforme online perché, mentre la maggior parte delle disposizioni del DSA non entrerà in vigore fino a quando il DSA non sarà in vigore per 15 mesi, alcune delle nuove regole entreranno in vigore immediatamente, compresi gli obblighi di segnalazione che influirà sul fatto che tali piattaforme siano considerate "piattaforme online molto grandi" e quindi soggette ai requisiti più severi della DSA o meno. Per l'adempimento degli obblighi informativi è fissato un termine di tre mesi.

I prezzi dei vaccini COVID dovrebbero aumentare

Nel secondo anno della pandemia, i vaccini mRNA di Pfizer e Moderna regnano in gran parte sovrani. Nei nuovi accordi di acquisto europei, le società fanno pagare di più le loro dosi.

Pfizer e Moderna hanno entrambe aumentato il prezzo dei loro vaccini COVID-19 basati su mRNA in Europa, Il Financial Times prima segnalato. La dose di Pfizer costerà 19.50 euro (23.15 dollari) per dose in base a un nuovo accordo di fornitura, mentre Moderna addebiterà 25.50 dollari per dose di propria iniziativa, secondo i documenti visti dal quotidiano.

Gli studi clinici nel Regno Unito crollano

Secondo l'ultimo rapporto annuale sulla ricerca clinica dell'Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI), l'assistenza ai pazienti, il SSN e la crescita economica stanno perdendo tutto a causa del crollo del numero di studi clinici nel settore del Regno Unito. 

La pandemia di COVID-19 ha accelerato il declino della ricerca clinica nel settore in fase avanzata nel Regno Unito, rispetto ai suoi colleghi globali. Questo dovrebbe suonare un campanello d'allarme nel NHS ea Whitehall, poiché i leader sanitari e i responsabili politici cercano di migliorare l'assistenza ai pazienti e fornire una crescita economica a lungo termine. 

Il rapporto "Salvare l'accesso dei pazienti alle sperimentazioni cliniche del settore nel Regno Unito" mostra che il numero di studi clinici di settore avviati nel Regno Unito all'anno è diminuito del 41% tra il 2017 e il 2021, con lo stesso margine di riduzione degli studi sul cancro.

Il rapporto mostra anche che tra il 2017 e il 2021:

• Il numero di sperimentazioni industriali di Fase III avviate nel Regno Unito, quelle con i medicinali più vicini al mercato, è diminuito del 48% tra il 2017 e il 2021
• Il Regno Unito è caduto nelle classifiche globali per la ricerca clinica in fase avanzata, scendendo dal 2° al 6° negli studi di Fase II e dal 4° al 10° negli studi di Fase III tra il 2017 e il 2021 
• L'accesso dei pazienti alle sperimentazioni cliniche del settore sul National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) è sceso da 50,112 a 28,193 tra il 2017/18 e il 2021/22, con un calo del 44%.

Questi risultati indicano una chiara e seria minaccia per il futuro a lungo termine della ricerca clinica industriale nel Regno Unito e i vantaggi che essa apporta ai pazienti, al SSN e all'economia del Regno Unito.

Settori sanitari e assistenziali in crisi nel Regno Unito

Le turbolenze politiche hanno dominato le notizie del Regno Unito nelle ultime settimane. Un sistema sanitario e assistenziale bloccato sta portando a un deterioramento dell'accesso e dell'esperienza dell'assistenza da parte delle persone secondo la valutazione annuale della Care Quality Commission (CQC) sullo stato della salute e dell'assistenza sociale in Inghilterra nell'ultimo anno.

Quest'anno, sulla base dell'attività di ispezione del CQC, delle informazioni ricevute dal pubblico e di coloro che forniscono assistenza insieme ad altre prove, la valutazione è che il sistema sanitario e assistenziale è bloccato e incapace di funzionare in modo efficace.

Senza un'azione ora, la fidelizzazione del personale continuerà a diminuire in tutta la sanità e l'assistenza, aumentando la pressione in tutto il sistema e portando a risultati peggiori per le persone. I servizi saranno ulteriormente potenziati e le persone saranno maggiormente a rischio di danni poiché il personale cercherà di affrontare le conseguenze della mancanza di accesso ai servizi della comunità, compresa l'assistenza sociale per adulti. Ciò sarà particolarmente visibile nelle aree di maggiore deprivazione economica in cui l'accesso alle cure al di fuori degli ospedali è maggiormente sotto pressione. Oltre all'aumento del rischio di danni alle persone, sempre più persone saranno costrette a lasciare il mercato del lavoro a causa di problemi di salute o perché stanno aiutando i familiari che hanno bisogno di cure.

E questo è tutto per ora da EAPM: stai al sicuro e bene e goditi il ​​tuo fine settimana.

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