La fila vacilla sul processo di autorizzazione per il nuovo farmaco

Quando il COVID-19 è scoppiato in tutto il mondo nel 2020, la Spagna è stata particolarmente colpita, con una media di oltre 800 morti al giorno a un certo punto.

Naturalmente, spettava alle aziende farmaceutiche sviluppare soluzioni in grado di curare la malattia o attenuarne gli effetti sui pazienti. Molte di queste aziende hanno esaminato farmaci precedentemente sviluppati per altre malattie e condizioni per esaminarne l'efficacia su questo coronavirus.

Questo è ciò che PharmaMar, una nota azienda globale di oncologia, ha cercato di ottenere con Aplidin, un farmaco sviluppato per il mieloma multiplo (MM) recidivante/refrattario, che era in fase di analisi per il trattamento di adulti con COVID-19 che richiedevano il ricovero in ospedale. 

La fiducia dell'azienda si basava su numerosi studi in vitro di successo condotti in tutto il mondo. Secondo i dati di PharmaMar, la potenza di Aplidin contro il coronavirus era oltre 1,000 volte quella di altri farmaci.

Il farmaco ha affrontato e superato una serie di sfide quando è stato sottoposto al processo di autorizzazione presso l'Agenzia spagnola dei medicinali e dei prodotti medicinali (AEMPS) e alla fine ha ottenuto l'approvazione per procedere agli studi clinici per il farmaco.

Tuttavia, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA), considerata l'equivalente dell'UE alla FDA negli Stati Uniti e l'organismo responsabile dell'approvazione di nuovi farmaci, ha rifiutato l'autorizzazione. Non è la prima volta che Aplidin e altri farmaci promettenti, di provata efficacia, sono soggetti a ostacoli.

Uno sguardo più da vicino al processo di autorizzazione al mercato porta l'azienda a sospettare che, presumibilmente, la "politica" potrebbe aver avuto un ruolo nel creare "ostacoli" al processo decisionale, un'affermazione che è stata fortemente confutata dall'EMA.

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Myeloma Patients Europe, una rete di ONG di oltre 40 associazioni di pazienti in tutta Europa, ha ora inviato una lettera al presidente del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), il comitato dell'EMA responsabile per i medicinali per uso umano, esprimendo "grave preoccupazione" che questo promettente farmaco potrebbe non essere mai approvato.

Quando Aplidin è stato proposto per l'autorizzazione all'immissione in commercio nel 2016, le speranze erano alte che sarebbe stato approvato. Invece, il farmaco da allora ha dovuto affrontare diversi rigetti da parte dell'EMA, portando PharmaMed a chiedersi perché? Ha chiesto: come è stato giustificato il rifiuto di Aplidin? Potrebbero esserci "potenti forze politiche" in gioco che favoriscono determinati farmaci e aziende rispetto ad altri? In che misura, si chiede anche, il processo di autorizzazione all'immissione in commercio è allineato alle esigenze dei pazienti - sia cliente che vittima in questo scenario - desiderosi di accedere a farmaci salvavita?

La società afferma che ci sono "prove convincenti" a sostegno dell'approvazione del farmaco e, afferma, che l'EMA sembra semplicemente "determinata" a ritardare la sua autorizzazione.

Sulla scia del rigetto di Aplidin da parte dell'EMA, il caso è stato portato al Tribunale dell'UE e PharmaMar ha chiesto chiarimenti sui criteri di esame procedurale applicati durante una procedura di autorizzazione all'immissione in commercio dinanzi all'EMA.

L'azione della società era incentrata su presunti difetti specifici nel processo di autorizzazione all'immissione in commercio presso l'EMA, presunti pregiudizi nel loro trattamento da parte del CHMP e ulteriori presunte discriminazioni da parte di vari organi dell'EMA. Tutte queste accuse sono state categoricamente e fermamente smentite dall'EMA, ma il rifiuto dell'EMA del farmaco Aplidin di PharmaMar è stato messo in discussione, non ultimo perché è stato approvato per il trattamento del mieloma in Australia.

Nell'ottobre 2022, il conte europeo si è dichiarato favorevole a PharmaMar, aprendo le porte all'accettazione di Aplidin come medicinale commerciale. La società afferma che l'atteggiamento dell'EMA nei confronti di Aplidin è "politico" e un "risultato della pressione di altri governi e società concorrenti".

Più in generale, secondo PharmaMar, il caso solleva alcune domande puntuali: i governi o le aziende private “influenzano” il processo decisionale dell'EMA? I processi esistenti sono sufficientemente efficienti da evitare conflitti di interesse? Perché alcuni farmaci con un'efficacia relativamente limitata ricevono presumibilmente l'approvazione, mentre altri vengono rifiutati? Perché le agenzie di regolamentazione sarebbero disposte a supportare alcune società più di altre?

Un altro ostacolo all'ingresso di nuovi medicinali sul mercato appare se si considera che gli stessi Stati membri dell'UE che sono tenuti a rimborsare alle istituzioni mediche i farmaci emessi sono anche, si sostiene, quelli che svolgono la supervisione dell'EMA.

Nel 2020 il Tribunale dell'Unione Europea ha accolto integralmente il ricorso annullando la decisione della Commissione Europea. Nell'esame della causa, il Tribunale ha esaminato il presunto pregiudizio potenziale nel procedimento che ha condotto all'adozione della decisione impugnata da parte della Commissione. In particolare, ha esaminato l'affermazione, contestata, secondo cui alcuni degli esperti nominati dall'EMA erano dipendenti di un ospedale universitario e svolgevano attività volte allo sviluppo di medicinali concorrenti all'Aplidin.

La decisione recita: "il procedimento che ha portato all'adozione della decisione impugnata non ha fornito garanzie sufficienti per escludere ogni legittimo dubbio su possibili pregiudizi".

PharmaMar insiste sul fatto che l'UE e il Mediatore europeo dovrebbero indagare su tutte le comunicazioni formali e informali tra i funzionari dell'EMA e gli Stati membri che partecipano agli appelli, nonché l'industria farmaceutica di questi paesi. L'azienda ritiene che molti pazienti affetti da cancro e Covid-19 avrebbero potuto trarre beneficio dall'Aplidin - anzi, sperano ancora che venga approvato "alla fine". Nel frattempo, ha chiesto un'indagine su eventuali "pressioni" che potrebbero essere state esercitate in questo caso.

Un portavoce dell'EMA ha rilasciato una dichiarazione forte in cui si legge: "Non possiamo commentare i procedimenti legali in corso riguardanti Aplidin.

“Ma queste sono accuse infondate e riteniamo che sia importante mettere le cose in chiaro.

“Prima di tutto, vorremmo sottolineare che il nostro comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) opera esclusivamente sulla base di rigorosi principi scientifici e di competenze indipendenti. Comprende membri di tutti gli Stati membri dell'UE e degli Stati SEE-EFTA.

“Le valutazioni del CHMP si basano su una valutazione approfondita delle prove disponibili sulla qualità, l'efficacia e la sicurezza di un medicinale e sono soggette a revisione tra pari e processo decisionale collegiale. Per ogni domanda per un nuovo medicinale, due membri del comitato – noti come relatore e correlatore – di diversi paesi sono nominati per condurre la valutazione e condurre la valutazione scientifica del medicinale indipendentemente l'uno dall'altro. Il CHMP nomina anche uno o più revisori tra pari tra i membri del CHMP. Il loro ruolo è esaminare il modo in cui vengono eseguite le due valutazioni e garantire che l'argomentazione scientifica sia sana, chiara e solida. Viene quindi elaborata una raccomandazione finale, che rappresenta la totalità dell'analisi e del parere del comitato sui dati.

“Da molti anni l'EMA è in prima linea nella trasparenza per quanto riguarda la valutazione dei farmaci. L'Agenzia ritiene che la trasparenza sia fondamentale per rafforzare la fiducia nelle decisioni normative.

“La trasparenza nei confronti del pubblico è assicurata dalla pubblicazione dei rapporti di valutazione del CHMP sul nostro sito web aziendale. Accogliamo con favore opinioni e feedback esterni sulle nostre opinioni scientifiche e, nel rispondere a commenti o domande, miriamo a fornire spiegazioni chiare e consolidate sulle nostre posizioni oltre ad essere completamente trasparenti sul nostro coinvolgimento con le parti interessate.

“Nel caso di Aplidin, al momento della valutazione iniziale, abbiamo pubblicato un rapporto di valutazione dettagliato che descriveva chiaramente le considerazioni del CHMP sulle prove relative ai benefici di questo medicinale nel trattamento del mieloma multiplo e ai possibili rischi per la sicurezza. La maggioranza del CHMP era del parere che i benefici di Aplidin non superassero i suoi rischi e ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Quando sarà pronto un nuovo parere del CHMP sull'Aplidin, sarà pubblicato esattamente come il precedente.

“Ciò detto, respingiamo fermamente qualsiasi accusa di illeciti e di pressioni politiche sulle valutazioni del CHMP che portino a una raccomandazione alla Commissione Europea, non solo nel caso Aplidin ma per qualsiasi altro prodotto. Siamo preoccupati che invece possano esserci tentativi deliberati di interferire con una regolare azione amministrativa in corso, che viene svolta nel pieno rispetto delle disposizioni di legge in materia”.

E prosegue: “Due Stati membri dell'Ue hanno impugnato la sentenza del Tribunale nel caso Aplidin e un terzo Stato membro è intervenuto in loro favore, oltre all'EMA. A giudizio dei ricorrenti, la sentenza di primo grado è viziata dal punto di vista giuridico e dovrebbe essere annullata o rettificata. Queste informazioni sono di pubblico dominio”.

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