#EAPM - Ricerca nel settore sanitario: portare avanti il ​​dibattito ...

| 11 Gennaio 2019

La ricerca sull'assistenza sanitaria è una discussione in corso e l'Alleanza europea per la medicina personalizzata (EAPM) è stata sempre la voce in questo importante settore, scrive il direttore esecutivo dell'EAPM, Denis Horgan.

L'ampio argomento e i suoi numerosi elementi sono oggetto di un impegno continuo da parte dell'Alleanza e saranno evidenziati durante la prossima 7th Conferenza annuale della Presidenza a Bruxelles su 8-9 aprile.

Questo evento, durante gli auspici della presidenza rumena dell'UE, arriva sulla scia di un Congresso di grande successo svoltosi a Milano alla fine di 2018, che ha coperto molte delle questioni.

EAPM rileva che Manfred Weber, il candidato principale del Partito popolare europeo per le prossime elezioni europee, ha sollecitato l'UE a lavorare insieme su quello che ha definito "un approccio ambizioso alla ricerca in medicina".

Questa era una parte della sua rivelazione di un masterplan per combattere il cancro, che lo includeva dicendo che "Nessuno pensa che un solo paese possa vincere la lotta" contro la malattia.

Weber del PPE ha aggiunto che esperti e ricercatori gli hanno detto che "se uniamo i nostri soldi e le nostre risorse, possiamo effettivamente curare il cancro".

L'EAPM ha recentemente pubblicato un articolo sul candidato principale, o "Spitzenkandidaten". Lo si può trovare qui.

Come suggerisce Weber, quando si parla di ricerca in Europa, è evidente la necessità di una maggiore collaborazione. Come esempio, l'Alleanza ha svolto un ruolo chiave nella creazione dell'iniziativa MEGA, che è stata oggetto di discussione in un forum sull'innovazione della ricerca questa settimana (più del seminario in basso).

La Million European Genomes Alliance (MEGA) è stata finora firmata dagli stati membri 19 e la sua fondazione era basata sulla necessità di riunire una coalizione di paesi dell'UE per cooperare nel portare l'innovazione nei sistemi sanitari.

Fino ad ora, c'è stata una sorta di approccio frammentario in tutta Europa in varie parti della legislazione, come quelle che coprono studi clinici, IVD e altro ancora.

L'Europa deve essere più proattiva quando si guarda al modo migliore di portare l'innovazione nei sistemi di assistenza sanitaria, non da ultimo quando si parla di interoperabilità, ma ci sono molti altri settori.

In realtà sono state poste domande, anche questa settimana, sull'efficacia del regolamento generale sulla protezione dei dati (GDPR), e il capo dell'EMA, Guido Rasi, sorprende molti dicendo che non è sicuro che la rivoluzione digitale e l'ambiente normativo siano compatibili.

C'è bisogno di chiarezza "immediatamente" su due punti, ha detto, citando l'uso di dati secondari per la ricerca sanitaria e chiedendo chi è responsabile se qualcuno riesce a identificare i dati resi anonimi in buona fede.

Questi sono punti validi e l'EAPM è anche preoccupato che gli stati membri possano implementare le disposizioni del GDPR in modi diversi, che al di sopra e al di là dell'obiettivo di una coorte di un milione di genomi europei, significa che lo stile "MEGA" di un approccio veramente cooperativo è fondamentale andando avanti.

Workshop STOA sulla ricerca sanitaria

Come accennato, giovedì 10 di gennaio ha visto un seminario condotto dal gruppo di esperti sulla valutazione delle opzioni scientifiche e tecnologiche (STOA) del Parlamento europeo sul tema delle soluzioni innovative per la ricerca nel settore sanitario.

La discussione si è basata su un manifesto sostenuto dall'Alleanza europea per la medicina personalizzata.

Il forum di alto livello di giovedì (10 di gennaio) ha discusso le idee sullo sviluppo di un nuovo approccio per fornire una migliore medicina di precisione in Europa e, tra gli altri, ha partecipato il ministro della salute belga Maggie De Block e il capo di EORTC, Denis Lacombe.

EORTC è stato un fattore chiave alla base della riunione e assume il ruolo di guida nel gruppo di lavoro dell'EAPM sugli affari regolamentari.

Nel corso dell'incontro, Paul Rübig, deputato al Parlamento europeo, che è il vicepresidente della STOA, ha affermato che i dati svolgono un ruolo importante nell'assistenza sanitaria, soprattutto nelle situazioni di assistenza sanitaria transfrontaliera. L'uso dei dati offre l'opportunità di salvare vite e di sapere quale tipo di medicinali collaborano.

L'opinione di Rübig è che l'istituzione di un nuovo quadro tra industria, pazienti, governi e altre parti interessate potrebbe mitigare la situazione alquanto problematica attuale.

Il ministro della salute del Belgio, che ha precedentemente preso parte agli eventi dell'EAPM, ha dichiarato che vuole offrire l'accesso ai farmaci a tutti i pazienti il ​​più presto possibile - indicando un accordo firmato con 2014 con l'industria farmaceutica per rendere disponibili terapie clinicamente rilevanti per i pazienti un modo sostenibile

Il workshop ha anche sentito che le terapie geniche sono in grado di migliorare significativamente la vita dei pazienti.

Sul tema dei concetti moderni in ambito sanitario nel 21st secolo, i partecipanti hanno appreso che esistono nuovi farmaci innovativi molto efficaci che sono stati approvati sulla base di un numero molto limitato di pazienti, ma sono utilizzati in un gran numero di pazienti per lunghi periodi di tempo in seguito.

Sono necessari più dati e prove reali.

Alcune sfide future ...

Il seminario ha ascoltato che, in termini di sfide delle nuove tecnologie nel campo della ricerca e dell'ambiente sociale, i ricercatori si occupano principalmente di soluzioni di bioinformatica, tecnologie di benchmarking e interpretazione dei dati. La situazione è complessa sia per i ricercatori che per coloro che portano medicinali sul mercato, mentre questi ultimi sono messi alla prova da nuove approvazioni di trattamento e dall'uso off-label. Questi problemi continuano a creare sfide per i prezzi, la valutazione delle tecnologie sanitarie e nuove linee guida terapeutiche.

Certi studi normativi che mirano a documentare nuovi farmaci sono certamente necessari, ma come aspetti negativi i loro endpoint primari sono spesso puramente centrati sulla droga e si basano su popolazioni fortemente selezionate.

Il braccio di controllo non può, infatti, rappresentare una pratica reale, che porta alla possibilità di una scarsa validità esterna, che non serve in modo adeguato pazienti e medici giornalieri. La ricerca clinica odierna esamina popolazioni di pazienti ottimali, combinazioni di farmaci e sequenze e durata del trattamento, ma è necessario trovare un modo per riprogettare come lavorare insieme.

Il workshop ha sentito parlare di uno studio EMA che ha dimostrato che, a partire dai farmaci per il cancro 48 approvati tra 2009 e 2013, solo poco più di un terzo mostrava un prolungamento della sopravvivenza.

Ai partecipanti è stato detto che il divario critico da affrontare, a livello europeo, è capire come passare dalla ricerca centrata sulla droga alla ricerca centrata sul paziente e sulla società, garantendo al tempo stesso gli interessi di tutte le parti interessate.

La Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche (EFPIA) è stata rappresentata al workshop e ha dichiarato di essere ispirata dal manifesto, in particolare le idee su come creare uno spazio di ricerca collaborativo per apportare un cambiamento di qualità.

Per fare un passo in avanti, è stato detto ai partecipanti che è necessario riunire le parti interessate che non sono abituate a lavorare insieme. L'arena della salute è unica e possono sorgere conflitti di interesse oltre alla necessità di mantenere un equilibrio tra accesso e innovazione.

Un broker neutrale è estremamente importante e ha portato alla creazione dell'Iniziativa sui farmaci innovativi.

Il workshop ha sentito parlare della necessità di abbattere i silos nelle fasi di sviluppo e tra ricerca e cura, con gli ultimi due che devono essere avvicinati.

Inoltre, nel processo di sviluppo e registrazione ci sono incertezze. È necessario disporre di spazi in cui pazienti e ricercatori possano unirsi per capire come affrontarli.

L'IMI ha un progetto chiamato "Big Data for Better Outcomes", che cerca di definire risultati centrati sul paziente, ma anche rilevanti per gli organismi, i medici e i ricercatori dell'HTA. Questo si basa sui dati di tutte le aree.

Genomica, imaging e stratificazione del paziente

Il seminario ha sentito che il sequenziamento del genoma costava un milione di euro 10, tanto quanto la casa più costosa di Londra all'epoca, ma ora costerebbe meno di un biglietto stagionale dell'Arsenal. Molte persone possono ora sequenziare i loro genomi, se lo desiderano.

Grandi cambiamenti si è verificato anche nell'imaging. Applicare queste tecnologie può essere fatto nella ricerca e nella pratica della medicina, anche se le due aree sono piuttosto diverse. Ma sono entrambi rilevanti in termini di stratificazione del paziente.

Nella pratica clinica, la stratificazione può aiutare con una diagnosi e una prognosi migliori, un uso migliore dei farmaci, come nel caso della medicina personalizzata, e con percorsi di cura specifici ottimizzati per casi individuali.

Nella scoperta della medicina, la stratificazione può portare maggiore chiarezza riguardo agli obiettivi terapeutici nello sviluppo iniziale e rendere gli studi clinici meno costosi e più probabili per riuscire nelle fasi II e III.

Il seminario ha sentito che per la migliore stratificazione sono necessari quattro pilastri. Si tratta di saggi genomici su vasta scala, una chiara base giuridica per accedere a dati appropriati e avvicinarsi ai pazienti, una coorte virtuale molto ampia, idealmente con accertamento della scala della popolazione e rappresentazione armonizzata degli aspetti chiave delle cartelle cliniche elettroniche (EHR).

I partecipanti hanno appreso che l'Europa ha la più grande coorte di record di EHR nel mondo, con alcuni dei programmi di genomica clinica e di popolazione più avanzati a livello globale. Il progetto formativo europeo di un milione di genomi, noto come MEGA, è stato evidenziato e il seminario ha sentito che l'obiettivo sarà facilmente superato.

Farmaci dirompenti e HTA

Il seminario ha sentito che le medicine altamente innovative e potenzialmente curative richiedono una ridefinizione del valore. Modelli imprenditoriali emergenti stanno inoltre guidando la necessità di migliorare la cooperazione tra le autorità competenti a livello nazionale e regionale sugli elementi chiave delle decisioni in materia di prezzi dei medicinali.

C'è un cambiamento di paradigma nel modo in cui l'assistenza sanitaria passa dal trattamento alla cura e alla prevenzione potenziali, dall'anatomico al molecolare, dalla prescrizione dei farmaci alla somministrazione della terapia, dal rischio / beneficio al valore aggiunto clinico e dall'approvazione all'accesso.

Questo cambiamento richiederà tutti cambiamenti da parte di ricercatori, sviluppatori, pazienti e medici.

Nel frattempo, sulla valutazione delle tecnologie sanitarie, il seminario ha sentito che è importante che gli organismi HTA valutino cosa succede ai pazienti dopo il trattamento e, in quanto tali, i dati del mondo reale sono vitali.

Tradizionalmente, l'HTA iniziale è stato valutato per valutare l'autorizzazione del mercato, ma in seguito dovrebbe esserci anche un HTA comparativo o completo, non solo a fini di rimborso, ma anche a sostegno dell'uso appropriato.

Sono necessari nuovi metodi HTA per sostenere l'internazionalizzazione e per adattarsi a una nuova era della medicina personalizzata.

pazienti

I partecipanti hanno appreso che se l'assistenza sanitaria lavora per soddisfare i reali bisogni dei pazienti nello sviluppo di farmaci, diminuisce il rischio per tutte le parti.

Lo sviluppo e l'accesso alla medicina è un processo sequenziale, con la sequenza destinata a portare prodotti efficienti sul mercato. Non è ottimale e potrebbe essere migliore, ma funziona. Tuttavia, vi è un enigma tra l'accesso e le prove e la domanda fondamentale è "Quali sono le prove sufficienti?"

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