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#EAPM - Ricerca sull'assistenza sanitaria: portare avanti il ​​dibattito ...

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La ricerca nell'assistenza sanitaria è una discussione in corso e l'Alleanza europea per la medicina personalizzata (EAPM) è sempre stata esplicita in questo importante campo, scrive il direttore esecutivo dell'EAPM Denis Horgan.

L'argomento generale ei suoi numerosi elementi sono oggetto di un impegno continuo da parte dell'Alleanza e saranno evidenziati durante la sua settima Conferenza annuale della Presidenza che si terrà a Bruxelles l'7-8 aprile.

Questo evento, sotto gli auspici della Presidenza rumena dell'UE, arriva sulla scia di un Congresso di grande successo tenutosi a Milano alla fine del 2018, che ha affrontato molti dei temi.

EAPM osserva che Manfred Weber, il candidato principale del Partito popolare europeo per le imminenti elezioni europee, questa settimana ha esortato l'UE a lavorare insieme su quello che ha definito “un approccio ambizioso alla ricerca medica”.

Questa era una parte della sua presentazione di un piano generale per combattere il cancro, che includeva lui dicendo che "Nessuno pensa che un solo paese possa vincere la lotta" contro la malattia.

Weber del PPE ha aggiunto che esperti e ricercatori gli hanno detto che “se uniamo i nostri soldi e le nostre risorse, possiamo davvero curare il cancro”.

EAPM ha recentemente pubblicato un articolo sul candidato principale, o "Spitzenkandidaten". Lo si può trovare qui.

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Come suggerisce Weber, quando si parla di ricerca in Europa, c'è una chiara necessità di una maggiore collaborazione. Ad esempio, l'Alleanza ha svolto un ruolo chiave nella creazione dell'iniziativa MEGA, che questa settimana è stata oggetto di discussione in un forum sull'innovazione della ricerca (più del seminario di seguito).

La Million European Genomes Alliance (MEGA) è stata finora firmata da 19 Stati membri e la sua fondazione si basava sulla necessità di riunire una coalizione di paesi dell'UE al fine di cooperare per portare innovazione nei sistemi sanitari.

Finora, c'è stato un approccio frammentario in tutta Europa in vari settori della legislazione, come quelli che riguardano le sperimentazioni cliniche, gli IVD e altro ancora.

L'Europa deve essere più proattiva quando cerca il modo migliore per portare l'innovazione nei sistemi sanitari, non da ultimo per quanto riguarda l'interoperabilità, ma ci sono molti altri settori.

Infatti, anche questa settimana sono state poste domande sull'efficacia del regolamento generale sulla protezione dei dati (GDPR), con il capo dell'EMA Guido Rasi che ha sorpreso molti affermando di non essere sicuro che la rivoluzione digitale e l'ambiente normativo siano compatibili.

C'è bisogno di chiarezza "immediata" su due punti, ha affermato, citando l'utilizzo di dati secondari per la ricerca sanitaria e chiedendosi chi è responsabile se qualcuno riesce a identificare i dati resi anonimi in buona fede.

Questi sono punti validi e EAPM è anche preoccupato che gli Stati membri possano attuare le disposizioni del GDPR in modi diversi, il che, al di là dell'obiettivo di una coorte di un milione di genomi dell'UE, significa che lo "stile MEGA" di un approccio veramente cooperativo è fondamentale andando avanti.

Workshop STOA sulla ricerca sanitaria 

Come accennato, giovedì 10 gennaio si è svolto un workshop condotto dal Panel STOA (Science and Technology Options Assessment) del Parlamento europeo sul tema delle soluzioni innovative per la ricerca sanitaria.

La discussione si è basata su un manifesto sostenuto dall'Alleanza Europea per la Medicina Personalizzata.

Il forum ad alto livello di giovedì (10 gennaio) ha discusso idee sullo sviluppo di un nuovo approccio per fornire una migliore medicina di precisione in Europa e, tra gli altri, ha partecipato il ministro della Salute belga Maggie De Block e il capo dell'EORTC, Denis Lacombe.

L'EORTC è stato un fattore chiave dietro l'incontro e assume il ruolo principale nel gruppo di lavoro dell'EAPM sugli affari normativi.

Durante l'incontro, l'eurodeputato Paul Rübig, vicepresidente dello STOA, ha dato il via al gioco affermando che i dati svolgono un ruolo importante nell'assistenza sanitaria, soprattutto nelle situazioni sanitarie transfrontaliere. L'uso dei dati offre l'opportunità di salvare vite umane e di sapere quali tipi di farmaci funzionano insieme.

Il punto di vista di Rübig è che la creazione di un nuovo quadro tra industria, pazienti, governi e altre parti interessate potrebbe mitigare la situazione attuale alquanto problematica.

Il ministro della Salute belga, che in precedenza ha preso parte agli eventi EAPM, ha affermato di voler offrire l'accesso ai farmaci a tutti i pazienti il ​​prima possibile, indicando un accordo firmato nel 2014 con l'industria farmaceutica per rendere disponibili terapie clinicamente rilevanti ai pazienti in un modo sostenibile.

Il seminario ha anche appreso che le terapie geniche sono in grado di migliorare significativamente la vita dei pazienti.

Sul tema dei concetti moderni nell'assistenza sanitaria nel 21° secolo, i partecipanti hanno sentito che esistono nuovi farmaci innovativi molto efficaci che sono stati approvati sulla base di un numero molto limitato di pazienti, ma sono utilizzati in un gran numero di pazienti per lunghi periodi di tempo dopo.

Sono necessari più dati e prove del mondo reale.

Alcune sfide in vista... 

Il workshop ha appreso che, in termini di sfide delle nuove tecnologie nella ricerca e nell'ambiente sociale, per i ricercatori queste risiedono principalmente nell'area delle soluzioni bioinformatiche, delle tecnologie di benchmarking e dell'interpretazione dei dati. La situazione è complessa per i ricercatori così come per coloro che immettono farmaci sul mercato, con quest'ultimo messo in discussione dalle nuove approvazioni di trattamenti e dall'uso off-label. Questi problemi continuano a creare sfide per i prezzi, la valutazione delle tecnologie sanitarie e le nuove linee guida terapeutiche.

Sono certamente necessari studi normativi che mirino a documentare nuovi farmaci, ma poiché i loro punti finali primari sono spesso puramente centrati sui farmaci e si basano su popolazioni fortemente selezionate.

Il braccio di controllo potrebbe, infatti, non rappresentare una pratica reale, portando alla possibilità di una scarsa validità esterna, che non serve adeguatamente i pazienti e i medici quotidiani. La ricerca clinica odierna esamina le popolazioni di pazienti ottimali, le combinazioni e le sequenze di farmaci e la durata del trattamento, ma è necessario trovare un modo per riprogettare come lavorare insieme.

Il seminario ha sentito parlare di uno studio dell'EMA che ha dimostrato che, su 48 medicinali antitumorali approvati tra il 2009 e il 2013, solo poco più di un terzo ha mostrato un prolungamento della sopravvivenza.

Ai partecipanti è stato detto che il divario critico da affrontare, a livello europeo, è capire come passare dalla ricerca incentrata sulla droga alla ricerca incentrata sul paziente e sulla società, garantendo al contempo gli interessi di tutte le parti interessate.

La Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche (EFPIA) è stata rappresentata al seminario e ha affermato di essere stata ispirata dal manifesto, in particolare dalle idee su come creare uno spazio di ricerca collaborativa per apportare un cambiamento di qualità.

Per fare un cambiamento radicale, è stato detto ai partecipanti, è necessario riunire le parti interessate che non sono abituate a lavorare insieme. L'arena sanitaria è unica e possono sorgere conflitti di interesse oltre alla necessità di mantenere un equilibrio tra accesso e innovazione.

Un broker neutrale è estremamente importante e ha portato alla creazione dell'Innovative Medicines Initiative.

Il workshop ha sentito parlare della necessità di abbattere i silos nelle fasi di sviluppo e tra ricerca e cura, con le ultime due che devono essere avvicinate.

Inoltre, nel processo di sviluppo e registrazione ci sono incertezze. È necessario disporre di spazi in cui pazienti e ricercatori possano incontrarsi per capire come affrontarli.

L'IMI ha un progetto chiamato "Big Data for Better Outcomes", che cerca di definire risultati incentrati sul paziente, ma anche rilevanti per organismi di HTA, medici e ricercatori. Ciò si basa sui dati di tutte le aree.

Genomica, imaging e stratificazione dei pazienti 

Il seminario ha sentito che il sequenziamento del genoma costava 10 milioni di euro, quanto la casa più costosa di Londra all'epoca, ma ora costerebbe meno di un abbonamento all'Arsenal. Molte persone ora possono avere il loro genoma sequenziato, se lo desiderano.

Grandi cambiamenti si sono verificati anche nell'imaging. L'applicazione di queste tecnologie può essere fatta nella ricerca e nella pratica medica, sebbene le due aree siano abbastanza diverse. Ma sono entrambi rilevanti in termini di stratificazione dei pazienti.

Nella pratica clinica, la stratificazione può aiutare con una migliore diagnosi e prognosi, un migliore utilizzo dei farmaci, ad esempio nel rispetto della medicina personalizzata, e con percorsi di cura specifici ottimizzati per i singoli casi.

Nella scoperta della medicina, la stratificazione può portare maggiore chiarezza riguardo agli obiettivi terapeutici nelle prime fasi dello sviluppo e rendere gli studi clinici meno costosi e con maggiori probabilità di successo nelle fasi II e III.

Il workshop ha sentito che per la migliore stratificazione sono necessari quattro pilastri. Si tratta di saggi genomici su larga scala, una chiara base giuridica per accedere ai dati appropriati e avvicinarsi ai pazienti, una coorte virtuale molto ampia, idealmente con accertamento su scala di popolazione e rappresentazione armonizzata degli aspetti chiave delle cartelle cliniche elettroniche (EHR).

I partecipanti hanno appreso che l'Europa ha la più grande coorte di record di EHR al mondo, con alcuni dei programmi di genomica clinica e di popolazione più avanzati a livello globale. Il progetto formativo europeo da un milione di genomi, noto come MEGA, è stato messo in evidenza e il seminario ha sentito che l'obiettivo sarà facilmente superato.

Farmaci dirompenti e HTA   

Il workshop ha appreso che i farmaci altamente innovativi e potenzialmente curativi richiedono una ridefinizione del valore. I modelli imprenditoriali emergenti stanno inoltre guidando la necessità di migliorare la cooperazione tra le autorità competenti a livello nazionale e regionale su elementi chiave delle decisioni sui prezzi dei farmaci.

C'è un cambiamento di paradigma nel modo in cui l'assistenza sanitaria passa dal trattamento alla potenziale cura e prevenzione, dall'anatomia al molecolare, dalla prescrizione di farmaci all'erogazione della terapia, dal rischio/beneficio al valore aggiunto clinico e dall'approvazione all'accesso.

Tutto questo cambiamento richiederà cambiamenti da parte di ricercatori, sviluppatori, pazienti e medici.

Nel frattempo, sulla valutazione delle tecnologie sanitarie, il seminario ha sentito che è importante che gli organismi di HTA valutino cosa succede ai pazienti dopo il trattamento e, in quanto tali, i dati del mondo reale sono vitali.

Tradizionalmente c'è stato l'HTA iniziale per valutare l'autorizzazione all'immissione in commercio, ma dovrebbe esserci anche un HTA comparativo o completo in un secondo momento, non solo ai fini del rimborso ma anche per supportarne un uso appropriato.

Sono necessari nuovi metodi di HTA per sostenere l'internazionalizzazione e per adattarsi a una nuova era della medicina personalizzata.

pazienti    

I partecipanti hanno sentito che se l'assistenza sanitaria funziona per soddisfare le reali esigenze dei pazienti nello sviluppo di farmaci, diminuisce il rischio per tutte le parti.

Lo sviluppo e l'accesso alla medicina è un processo sequenziale, con la sequenza intesa a portare sul mercato prodotti efficienti. Non è ottimale e potrebbe essere migliore, ma funziona. Tuttavia, c'è un enigma tra l'accesso e l'evidenza e la domanda fondamentale è "Quali sono le prove sufficienti?"

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EU Reporter pubblica articoli da una varietà di fonti esterne che esprimono un'ampia gamma di punti di vista. Le posizioni assunte in questi articoli non sono necessariamente quelle di EU Reporter.

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